科技日報北京12月7日電 （記者張夢然）一種新型RNA藥物被證實能有效激活體內(nèi)的DNA修復(fù)機制，為心臟病和自身免疫性疾病治療帶來曙光。該藥物名為TY1，代表了一類以全新方式解決組織損傷的藥物。相關(guān)研究發(fā)表于最新一期《科學(xué)·轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)》。
這項研究由美國西達賽奈醫(yī)療中心主導(dǎo)。團隊通過探究干細胞療法的機制，發(fā)現(xiàn)了一種無需使用干細胞即可治愈身體的新方法。此次推出的TY1其實是一種實驗室合成的RNA分子，其研發(fā)源于超過20年的科學(xué)研究。藥物靈感最初來自對心臟祖細胞釋放的外泌體的研究，這些外泌體中含有能引導(dǎo)組織修復(fù)的RNA分子。TY1正是這種天然RNA分子的合成版本，經(jīng)過工程化設(shè)計，使其更易于應(yīng)用于臨床治療。
從原理上，TY1能夠增強名為TREX1的基因活性。TREX1基因負責(zé)指導(dǎo)免疫細胞清除受損的DNA碎片，從而促進受損組織的修復(fù)與再生。
在實驗中，TY1通過增加具備DNA修復(fù)能力的免疫細胞數(shù)量，有效逆轉(zhuǎn)了組織損傷。這不僅能顯著減少心臟病發(fā)作后的心臟瘢痕形成，還在治療自身免疫性疾病方面同樣有效。
該研究第一作者艾哈邁德·易卜拉欣博士表示：“通過增強DNA修復(fù)，我們可以治愈心臟病發(fā)作期間發(fā)生的組織損傷。令人興奮的是，TY1在其他疾病中也有效，這是一種全新的組織愈合機制，為多種疾病的治療開辟了新的選擇。”
目前，研究團隊正計劃推進TY1進入臨床試驗階段，以評估其在人體中的安全性和有效性，為未來可能的臨床應(yīng)用鋪平道路。
【總編輯圈點】
新型RNA藥物就像一把“智能鑰匙”，有望精準(zhǔn)激活人體自身DNA修復(fù)能力。我們的DNA會因各種原因受損，細胞雖然自帶修復(fù)工具箱，但有時也會因衰老、疾病或先天缺陷而“力不從心”。新型RNA藥物不直接改變DNA，而是通過增加免疫細胞數(shù)量，來高效增強DNA的修復(fù)水平。這種方法在醫(yī)療健康領(lǐng)域前景廣闊。它通過調(diào)動身體內(nèi)在的免疫潛能，為治療心臟病以及自身免疫性疾病等多種疾病提供了更加安全、精準(zhǔn)的新思路。
