定制基因編輯療法治愈罕見遺傳病患兒
美國費城兒童醫院與賓夕法尼亞大學醫學團隊利用定制的CRISPR基因編輯療法，成功治愈了一名患有罕見遺傳病的兒童。這項研究成果已發表在《新英格蘭醫學雜志》上，并在美國基因與細胞治療學會年會上進行了報告。該突破將為治療目前尚無有效療法的罕見疾病打開新的大門。這名患兒名為KJ，出生時即患有嚴重的氨基甲酰磷
影響2025年醫學發展的11項臨床試驗
《自然·醫學》雜志近期邀請全球11位頂尖研究人員，評選出一份榜單，列出了未來一年可能對醫學產生影響的11項臨床試驗。他們強調，這一榜單并非獎項或排名，而是對醫學領域重要進展的探討。《自然·醫學》高級編輯本·約翰森表示，這一榜單反映出世界在2025年面臨的令人擔憂的健康挑戰，旨在探索肥胖、癌癥、營養不
全球首個CRISPR基因編輯療法獲批
當地時間11月16日，英國藥品與保健品管理局（MHRA）官網宣布，批準美國藥企福泰制藥（Vertex Pharmaceuticals）與瑞士基因編輯公司（CRISPR Therapeutics）合作開發的CRISPR基因編輯治療藥物Casgevy，旨在治療12歲及以上患者的鐮狀細胞病和輸血依賴
搶藥囤藥、自行服藥可取嗎？藥劑專家解讀新冠治療藥使用
最近，新冠治療藥奈瑪特韋/利托那韋（Paxlovid）備受關注。它是什么藥？哪些人可以使用？如何使用？有哪些注意事項呢？陸軍軍醫大學陸軍特色醫學中心藥劑科臨床藥師作出了解答。陸軍軍醫大學陸軍特色醫學中心藥劑科主管藥師張攀介紹了可能進展為重癥的高風險因素，主要包括：年齡在60歲以上、糖尿病、高血壓等心
人造血細胞首次實現異體輸注
據英國劍橋大學官網報道，研究人員首次將在實驗室培養的紅細胞作為輸血試驗的一部分，輸注給另一個人。如果試驗被證明安全有效，人造血細胞或將徹底改變鐮狀細胞和稀有血型等血液疾病患者的治療。對于某些患有這些疾病的人來說，很難找到足夠匹配的獻血。這是第一次給患者輸入來自同種異體供體的實驗室培養的血液。劍橋大學
基因剪刀 治療人類疾病現曙光
張田勘包括《科學》雜志和《自然》雜志在內，在2021年年底進行的多項科學新聞評選中，基因編輯技術CRISPR首次直接用于人體臨床實驗并獲得初步療效都名列其中，十分引人注目。用俗稱“基因剪刀”的基因編輯技術來治療人類疾病，帶給人們無限的想象空間。那么，它究竟會怎樣實現？目前的實際進展又如何呢？基因剪刀
世衛呼吁建設人類基因組編輯研究全球機構
據《紐約時報》7月12日消息，世衛組織當日發布了關于人類基因組編輯的新建議，呼吁建立一個全球注冊機構來追蹤“任何形式的基因操作”，并提出建立一種能夠引起人們對不道德或不安全研究的擔憂的揭發機制。世衛組織表示，所有涉及人類基因組編輯的研究都應該公開。在干細胞研究領域，存在不擇手段的企業家和診所故意濫用