中新網(wǎng)昆明1月6日電 (陳靜 仕詩宙 黎詩琦)記者6日從中國人民解放軍聯(lián)勤保障部隊第九二〇醫(yī)院(下稱920醫(yī)院)獲悉，國內(nèi)首例“HBB基因修復的重型地中海貧血基因治療”臨床研究在該醫(yī)院血液科獲得初步成功。通過對重型地中海貧血患者的HBB基因進行修復，讓患者成功恢復了正常造血功能、擺脫輸血，在全國尚屬首例，有望徹底根治重型地中海貧血。
近年來，920醫(yī)院血液科主任王三斌團隊致力于探索通過細胞治療及基因治療的方式，根治一些復雜的血液疾病。今年12歲的萍萍(化名)出生6個月時確診為重型地中海貧血，在缺乏接受造血干細胞移植條件的情況下，萍萍一家不得不選擇每20天輸一次血維持生命，并持續(xù)了十年。2021年9月，萍萍一家了解到920醫(yī)院有望不用異體移植也能根治重型地中海貧血后，從貴州省黔西南州趕到了云南省昆明市接受治療。該醫(yī)院血液科在王三斌的帶領下，為萍萍實施了全國首例HBB基因修復的重型地中海貧血基因治療。
通過治療后近4個月的臨床觀察發(fā)現(xiàn)，經(jīng)過基因修復的細胞逐漸恢復了穩(wěn)定造血功能，萍萍的手掌和腳掌漸漸有了血色，身體狀況逐漸好轉(zhuǎn)，目前已初步擺脫了輸血。“我的孩子終于快好起來了！再過一段時間應該就能回家過年了。”萍萍媽媽激動地說。
王三斌介紹，“920醫(yī)院目前與上海交通大學教授蔡宇伽團隊合作，開展針對重型β地中海貧血的基因治療。通過多年的研究以及此次的治療結(jié)果，初步確認了該技術的安全性和有效性。”接下來，王三斌將帶領團隊深化研究，繼續(xù)與科研機構(gòu)及慈善機構(gòu)開展合作，讓這項技術造福更多患者。
此次治療的初步成功，宣告了國內(nèi)首例HBB基因修復的重度地中海貧血基因治療獲得重大突破。有望在未來實現(xiàn)正式的臨床應用，對重型地中海貧血的治療產(chǎn)生了革命性的改變。(完)
