今年以來，我國創(chuàng)新藥發(fā)展亮點頻頻：上半年，近40種1類創(chuàng)新藥獲批上市，數(shù)量接近去年全年的48種；前5個月，創(chuàng)新藥海外授權(quán)交易總金額已達455億美元，其中三生制藥及其關(guān)聯(lián)公司刷新了國產(chǎn)創(chuàng)新藥出海首付款紀錄。
創(chuàng)新藥一直備受關(guān)注，不僅因其可以通過全新的藥物靶點、作用機制或分子結(jié)構(gòu)，為治療重大疾病、罕見病等提供新的解決方案，也在于它能夠帶動國內(nèi)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體發(fā)展，打破對進口創(chuàng)新藥的依賴，降低患者用藥負擔(dān)。
然而，創(chuàng)新藥研發(fā)“道阻且長”，其“從0到1”的原始創(chuàng)新及顯著的臨床價值、經(jīng)濟價值，使其被譽為“醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)皇冠上的明珠”。
上半年我國創(chuàng)新藥行業(yè)的快速發(fā)展，既源于藥企對科技創(chuàng)新的高強度投入，也與有力的政策扶持密切相關(guān)。近年來，我國推行藥品審評審批制度改革，建立適應(yīng)新藥準入的醫(yī)保目錄動態(tài)調(diào)整機制，推進醫(yī)保支付方式改革，為創(chuàng)新藥高質(zhì)量發(fā)展提供了全鏈條支持。
同時要看到，雖然全球市場對中國創(chuàng)新藥的認可度在不斷提高，但我國創(chuàng)新藥基礎(chǔ)研究仍相對薄弱，藥物研發(fā)仍以“跟隨式”創(chuàng)新為主，靶點同質(zhì)化現(xiàn)象嚴重，創(chuàng)新藥企業(yè)價格期待與醫(yī)保支付能力尚有差距。
創(chuàng)新藥要實現(xiàn)從“跟隨式創(chuàng)新”向“源頭創(chuàng)新”的躍遷，需要科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)創(chuàng)新相向而行。一方面，科研人員要聚焦藥物作用的新機制、新靶點、新的治療策略開展基礎(chǔ)研究，加強創(chuàng)新藥研發(fā)源頭供給；另一方面，企業(yè)要差異化布局前沿藥物研發(fā)管線，搭建先進技術(shù)平臺，加強藥物研發(fā)的工程化能力，加快商業(yè)化進程。
前不久，東南大學(xué)與一家藥企完成一筆1.6億元的成果轉(zhuǎn)化，其成果的源頭便是科研團隊10年前借助高通量篩選技術(shù)，在同行都不看好的環(huán)狀RNA中，發(fā)現(xiàn)一個能促進缺血性卒中后腦修復(fù)的獨特分子。事實證明，當另辟蹊徑的基礎(chǔ)研究、差異化的靶點出現(xiàn)時，不乏企業(yè)愿意跟進，推進臨床前研究、臨床試驗和產(chǎn)業(yè)化落地。
推進“源頭創(chuàng)新”，也應(yīng)為創(chuàng)新藥研發(fā)培育良好的生態(tài)土壤。比如，加大對種子期、初創(chuàng)期藥企的投資支持力度，對完成關(guān)鍵性臨床試驗且有應(yīng)用前景的創(chuàng)新藥項目給予資助；對創(chuàng)新藥定價應(yīng)當體現(xiàn)其研發(fā)成本和臨床價值，讓企業(yè)獲得合理回報，等等。同時，還應(yīng)加快創(chuàng)新藥入院使用，完善多元支付機制，從資金投入、平臺建設(shè)、落地應(yīng)用等方面為創(chuàng)新藥研發(fā)提供助力。
創(chuàng)新藥的內(nèi)核是創(chuàng)新。有科技創(chuàng)新、耐心資本和利好政策的合力托舉，國產(chǎn)創(chuàng)新藥研發(fā)有望走上快車道，為人民生命健康筑起更堅實的屏障。（金 鳳）
