中新網上海4月16日電 (記者 陳靜)復發(fā)型多發(fā)性硬化(簡稱MS)是一種終身、進展性自身免疫中樞神經系統(tǒng)疾病，是青壯年人群非創(chuàng)傷性神經系統(tǒng)殘障的重要原因。個體化治療至關重要。
記者16日獲悉，中國國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序正式批準富馬酸二甲酯腸溶膠囊(簡稱富馬酸二甲酯)用于治療復發(fā)型多發(fā)性硬化(簡稱MS)。這將為中國患者提供全新的治療選擇。
國家神經系統(tǒng)疾病臨床醫(yī)學研究中心副主任、中華醫(yī)學會神經病學分會主任委員王擁軍教授16日接受記者采訪時表示，MS患者的中樞神經系統(tǒng)受累逐漸引起肢體殘疾，并出現運動、視覺和認知等神經功能障礙。如得不到及時的規(guī)范治療，大多數MS患者會因不可逆的神經功能缺損而致殘。
MS的嚴重程度和特定癥狀因人而異。復發(fā)型MS是該病最常見的類型，約85%的患者確診時為此分型。目前國際上多發(fā)性硬化以疾病修正治療(DMT)作為標準治療手段。這位專家說：“MS病理特征、臨床表現和病程均具有很強的異質性，個體化治療至關重要。”
據悉，富馬酸二甲酯最早于2013年上市，約10年的臨床試驗與真實世界數據顯示，其擁有確切的安全性和療效。迄今為止，全球已有超過數十萬多發(fā)性硬化患者接受了富馬酸二甲酯的治療。據了解，在中國的多發(fā)性硬化確診患者中，正在接受疾病修正治療者很少。
據了解，國家藥品監(jiān)督管理局的評估參考了相關全球關鍵性研究的相關數據。研究結果顯示，使用兩年時，與安慰劑相比，富馬酸二甲酯顯著降低年復發(fā)率53%。王擁軍指出，臨床試驗結果和超過十年的真實世界證據充分驗證了富馬酸二甲酯的療效、安全性和耐受性。
2018年5月，MS被列入國家衛(wèi)生健康委員會等五部門聯合制定的《第一批罕見病目錄》，旨在支持罕見病的診斷和治療。國家藥品監(jiān)督管理局針對相關創(chuàng)新藥物啟動優(yōu)先審評審批程序，使用來自發(fā)達國家市場的臨床試驗證據來評估這些創(chuàng)新療法。2020年11月，富馬酸二甲酯被國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心列入第三批臨床急需境外新藥名單。
王擁軍表示，富馬酸二甲酯的獲批及其臨床應用將為患者帶來全新選擇，并豐富中國MS的臨床治療經驗，使更多患者獲益。相關跨國藥企市場總裁嚴睿知(Rachid Izzar)表示，能夠將這一成熟的治療方案帶給中國的復發(fā)型多發(fā)性硬化患者，是該企業(yè)的重要里程碑，將與中國關注多發(fā)性硬化的群體一起解決未被滿足的治療需求，把更多創(chuàng)新治療選擇帶到中國。(完)
